眼科疾病相关研究最新进展（2026年11月）

① NEJM｜光遗传学基因治疗为晚期视网膜色素变性患者恢复部分视觉功能，10名患者中7人光敏感度提高

2026年10月8日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表题为：Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function 的临床研究。

这项研究评估了一种新型光遗传学治疗方法。研究采用腺相关病毒（AAV）载体，将编码红移型光敏蛋白ChrimsonR的基因递送至视网膜神经节细胞，使这些原本不具备正常感光功能的细胞获得对特定波长光线的响应能力。同时，患者需要佩戴专门设计的光刺激眼镜，将外界视觉信息转化为能够激活ChrimsonR的光信号。研究采用开放标签设计，共纳入10名因晚期视网膜色素变性而失明的患者，每名患者仅接受一次玻璃体腔内注射，治疗眼为视力较差的一侧，主要评价指标为安全性，同时观察光敏感度变化。

结果显示，10名患者中有7人的光敏感度得到提高，改善幅度为原来的2.0—62.3倍，其中6人达到了具有临床意义的改善标准，即光敏感度提高约4倍或以上。安全性方面，9名患者共报告34例眼部不良事件，其中23例为轻度、10例为中度，另有1例严重事件，为注射后短暂发生的视网膜中央动脉阻塞，经处理后数分钟内恢复。

这项研究的意义在于，它为晚期视网膜退行性疾病提供了一种不同于传统基因替代治疗的思路：即使部分感光细胞已经死亡，仍有可能通过重新赋予视网膜神经节细胞光敏感能力，恢复部分视觉信息处理功能。不过，目前研究仅纳入10名患者，且主要观察的是光敏感度变化，并不意味着患者已经恢复正常视力或能够独立完成日常视觉活动。后续仍需要更大规模临床研究验证其长期疗效、安全性以及真实生活中的视觉功能改善。

原文：DOI：10.1056/NEJMoa2602215

② JAMA Ophthalmology｜中国团队VR数字离焦视觉训练，有望减缓儿童近视进展，6个月眼轴增长减少约40%

2026年10月，《JAMA Ophthalmology》发表题为：Digital Defocus Vision Training Using Virtual Reality for Myopia Control: A Randomized Clinical Trial 的随机临床试验。

这项研究由中国广州的中山大学中山眼科中心等团队开展，评估一种基于虚拟现实（VR）的数字离焦视觉训练系统。研究于单中心开展，共纳入120名6—12岁的近视儿童，随机分为两组：一组在佩戴普通单光眼镜的基础上，每天进行15分钟VR数字离焦视觉训练；另一组仅佩戴普通单光眼镜。研究主要观察6个月后眼轴长度变化，同时评估等效球镜度数变化。该训练通过头戴式VR设备提供特定视觉刺激，希望通过改变视觉离焦信号，影响眼球生长调节机制。

结果显示，6个月后，VR训练组眼轴平均增长0.15毫米，而单纯佩戴普通眼镜组增长0.25毫米，两组相差0.11毫米（95%CI：0.07—0.15，P＜0.001）。在等效球镜度数方面，VR训练组平均变化为-0.23 D，对照组为-0.46 D，组间差异为0.23 D（P=0.003）。研究期间，VR训练组没有出现与训练相关的不良事件，且两组分别有95%和98%的参与者完成研究。

这项研究的意义在于，探索了利用数字化视觉训练辅助儿童近视管理的可能性。与传统药物和光学干预不同，VR训练具有家庭场景使用、每日训练时间较短等特点，未来有望成为近视防控的辅助工具。不过，该研究样本量较小、仅在单中心开展，随访时间只有6个月，尚不能确定这种方法能否长期控制近视，也不能证明其效果优于低浓度阿托品、角膜塑形镜或离焦眼镜。目前不应将其作为成熟的近视治疗方案。

原文：DOI：10.1001/jamaophthalmol.2026.3490

③ JAMA Ophthalmology｜湿性黄斑变性新研究发现：早期视网膜积液消退，有助于预测长效抗VEGF药物给药间隔

2026年10月15日，《JAMA Ophthalmology》发表题为：Variables Associated With Faricimab Treatment Durability in Neovascular Age-Related Macular Degeneration: A Post Hoc Analysis of the TENAYA and LUCERNE Trials 的研究。

新生血管性年龄相关性黄斑变性（Neovascular Age-Related Macular Degeneration，nAMD），也称湿性黄斑变性，是老年人中心视力丧失的重要原因之一。疾病主要表现为黄斑区域异常新生血管形成，导致视网膜下或视网膜内液体积聚、出血及组织损伤。目前，抗VEGF药物是湿性黄斑变性的主要治疗方式，但患者通常需要长期接受眼内注射，治疗频率较高，给患者带来经济和就医负担。因此，如何预测患者对药物的持续反应，并尽可能延长给药间隔，是当前眼科临床研究的重要方向。

这项研究基于两项大型Ⅲ期临床试验TENAYA和LUCERNE的数据，对法瑞西单抗（Faricimab）治疗湿性黄斑变性的长期疗效进行进一步分析。Faricimab是一种双特异性抗体，能够同时抑制VEGF-A和血管生成素-2（Ang-2），通过双重作用机制改善异常血管生成和血管稳定性。研究纳入665名接受Faricimab治疗的患者，分析基线时黄斑中心视网膜厚度、色素上皮脱离、脉络膜新生血管病灶大小，以及治疗早期视网膜内液和视网膜下液变化等因素，与后续给药间隔之间的关系。

结果显示，在558名具有完整给药数据的患者中，有310名（55.6%）能够持续维持每12周或每16周一次的给药方案。在591名进入治疗并延长给药间隔阶段的患者中，有329名（55.7%）达到潜在延长至每20周一次给药的影像学和视力评估标准。进一步分析发现，治疗第12周时视网膜下液消失的患者，维持每12周或16周给药间隔的可能性更高，优势比（OR）为2.48（95%CI：1.42—4.34）。基线黄斑中心视网膜厚度较低、色素上皮脱离较薄，以及早期视网膜下液消退，也与较好的治疗持久性有关。

这项研究的意义在于，进一步明确了湿性黄斑变性患者接受双靶点抗VEGF治疗后，哪些影像学特征可能提示更长的药物作用时间。未来医生或许可以结合OCT检查结果和早期治疗反应，更精准地制定个体化注射计划，减少部分患者不必要的频繁注射。不过，这是一项基于既往Ⅲ期试验的事后分析，研究中每20周给药仅为潜在延长标准，并未直接验证这一给药间隔的安全性和有效性，仍需要前瞻性临床试验确认。

原文：DOI：10.1001/jamaophthalmol.2026.4385

JAMA Network

④ JAMA Ophthalmology｜青光眼患者首次出现视野恶化后，约四分之一仍会再次进展，眼压控制是重要保护因素

2026年10月22日，《JAMA Ophthalmology》发表题为：Incidence and Risk Factors of Recurrent Visual Field Progression in Glaucoma 的队列研究。

青光眼是一种以视神经进行性损伤和视野缺损为主要表现的慢性眼病，具有不可逆性，严重时可导致永久性失明。目前降低眼压是延缓青光眼进展最重要的治疗措施，但临床中仍有部分患者即使接受治疗，也会持续出现视野恶化。对于已经出现首次明确视野进展的患者，未来是否还会继续恶化，以及哪些因素能够预测再次进展，一直是青光眼长期管理中的重要问题。

这项研究利用美国迈阿密大学Bascom Palmer眼科研究数据库，开展回顾性队列分析，共纳入5086名患者的7457只眼，研究对象包括开角型青光眼患者及青光眼疑似患者。研究人员通过长期视野检查数据，识别首次出现明确视野进展的患者，并进一步分析其后续是否出现再次进展，同时评估年龄、视野损伤程度、眼压水平和眼压下降幅度等因素与疾病复发之间的关系。研究平均随访时间为12.4年。

结果显示，在7457只眼中，有1951只眼（26.2%）出现首次明确视野进展。在具有足够后续随访资料的635只眼中，有167只眼（26.3%）再次出现视野进展。Kaplan-Meier分析显示，首次进展后3年再次进展的累积概率为13.8%，10年则达到43.5%。进一步分析发现，首次进展前视野损伤速度越快，后续复发风险越高；首次进展后平均眼压每升高1 mmHg，再次进展风险增加约9%（HR：1.09，95%CI：1.05—1.13）。与此同时，眼压每额外降低10%，再次进展风险约下降11%（HR：0.89，95%CI：0.83—0.94）。对于首次进展前视野损伤速度较快的患者，再次进展比例达到42.7%，而进展较慢者为23.4%。

这项研究的意义在于，提示青光眼患者出现首次视野恶化后，并不意味着疾病已经稳定，相反，这部分患者仍然需要长期密切监测。尤其是既往视野损伤速度较快、眼压控制不理想以及年龄较大的患者，应当重点关注后续视野变化，并根据风险情况调整眼压控制策略。研究进一步支持了青光眼治疗不能仅关注某一次眼压检查结果，而应结合长期眼压变化、视野损伤速度和视神经结构变化进行综合管理。不过，这是一项单中心回顾性队列研究，不能直接证明降低眼压一定能够按照研究中的比例减少复发风险，仍需要结合临床试验进一步验证。

原文：DOI：10.1001/jamaophthalmol.2026.4609

⑤ JAMA Ophthalmology｜眼内黑色素瘤基因检测研究：15基因表达谱结合PRAME，可帮助预测肿瘤转移风险

2026年10月15日，《JAMA Ophthalmology》发表题为：Cytopathology and Prognostic Accuracy of 15-GEP/PRAME: The Collaborative Ocular Oncology Group Study 2 的多中心前瞻性队列研究。

葡萄膜黑色素瘤（Uveal Melanoma，UM）是成人最常见的原发性眼内恶性肿瘤之一，主要发生于脉络膜、睫状体和虹膜。其中，脉络膜黑色素瘤具有一定的远处转移风险，尤其容易转移至肝脏。对于已经确诊的患者，除了局部肿瘤治疗外，如何准确判断未来发生远处转移的风险，并制定个体化随访和监测方案，是眼肿瘤临床管理的重要问题。近年来，基因表达谱检测逐渐用于肿瘤风险分层，其中15基因表达谱（15-GEP）结合黑色素瘤优先表达抗原PRAME的检测，成为重要的分子预后评估工具。

这项研究属于Collaborative Ocular Oncology Group Study 2前瞻性多中心队列研究，共纳入1537名葡萄膜黑色素瘤患者，平均年龄62岁。研究人员分析了15-GEP/PRAME基因检测结果，并进一步比较是否增加细胞病理学检查，对肿瘤远处转移风险预测准确性的影响。患者按照是否获得细胞病理学确认结果分组，其中727人同时具有基因检测和细胞病理学结果，810人仅有基因检测结果，或细胞病理学结果无法明确诊断。

结果显示，在同时具有基因检测和细胞病理学结果的患者中，22.7%发生远处转移；仅依靠基因检测结果分层的患者中，转移比例为15.4%。不过，在进一步按照15-GEP/PRAME风险分类进行调整后，两组患者的转移率并没有出现显著差异。这说明细胞病理学检查虽然能够提供额外的诊断信息，但在基因表达谱已经明确的情况下，并没有显示出进一步改善转移风险预测能力的证据。研究还发现，在成功完成二代测序的1327名患者中，基因检测与细胞病理学结果相结合的患者组中，94.1%检测到与葡萄膜黑色素瘤相关的基因变异，而仅基因检测组为71.9%。

这项研究的意义在于，进一步支持15-GEP/PRAME作为葡萄膜黑色素瘤分子风险评估工具的临床价值。对于部分无法获得明确细胞病理学结果的患者，基因表达谱检测仍可能帮助医生判断肿瘤转移风险，并指导后续肝脏影像学监测及长期随访。不过，这项研究主要评价的是预后预测能力，并不代表基因检测能够直接治疗肿瘤，也不能完全取代组织学诊断和其他临床检查。未来还需要结合不同人群和长期随访结果，进一步明确其在眼肿瘤精准医疗中的应用价值。

原文：DOI：10.1001/jamaophthalmol.2026.4378

⑥ Roche｜Satralizumab获FDA批准，成为甲状腺相关眼病首个可居家皮下注射治疗选择

2026年10月16日 罗氏宣布，美国FDA批准satralizumab（商品名Enspryng）用于成人甲状腺相关眼病（TED）治疗，成为该疾病首个可在家进行皮下注射的治疗选择。

该药物是一种IL-6受体单克隆抗体，通过阻断IL-6炎症信号通路，干预甲状腺相关眼病中的自身免疫炎症过程。其关键证据来自SatraGO-1和SatraGO-2两项Ⅲ期临床研究，两项研究共纳入258名患者。研究主要评估眼球突出程度的改善，结果显示治疗能够改善眼球突出，并在相关研究中观察到复视改善信号。与传统需要到医疗机构接受治疗的方式相比，该药物维持治疗阶段每4周皮下注射一次，患者经过培训后可自行注射或由照护者协助完成。这一进展意味着甲状腺相关眼病的治疗正在从传统局部处理和静脉治疗向更方便的系统性免疫靶向治疗拓展。需要注意的是，该药在美国获批不代表已经在中国获批上市。

原始资料： Roche：FDA批准Enspryng治疗甲状腺相关眼病

⑦ Xbrane｜雷珠单抗生物类似药Lucamzi获FDA批准，湿性黄斑变性治疗增加新选择

2026年11月2日，Xbrane Biopharma的Lucamzi（ranibizumab-blrz）获得美国FDA批准，成为雷珠单抗（Lucentis）的生物类似药，可用于湿性年龄相关性黄斑变性及其他相关眼科适应证。

雷珠单抗是一种经典抗VEGF药物，通过抑制血管内皮生长因子，减少视网膜异常新生血管形成和血管渗漏，是湿性黄斑变性治疗的重要药物之一。生物类似药的出现，主要价值在于增加市场供应和治疗选择，未来有望通过市场竞争改善药物可及性及治疗成本。对于需要长期接受眼内注射治疗的湿性黄斑变性患者而言，药物价格和持续治疗能力是影响治疗依从性的重要因素。Lucamzi此次获批预计于2027年在美国商业化上市，但它并不是一种全新作用机制药物，也不能将生物类似药的获批直接理解为疗效优于原研药。

原始报道： EyeWorld：FDA批准湿性AMD治疗生物类似药Lucamzi

⑧ 美国FDA｜一天批准三项眼科治疗新选择，涉及眼红、甲状腺眼病和老花眼

2026年10月16日，美国FDA在眼科领域出现三项重要批准，分别涉及眼部充血、甲状腺相关眼病和老花眼。

第一项是Alcon的Brytly（0.125% apraclonidine滴眼液），获批用于缓解轻微刺激导致的眼红，是首个获批用于这一用途的非处方apraclonidine滴眼液。第二项是罗氏的satralizumab，用于成人甲状腺相关眼病，提供可在家进行的皮下注射治疗。第三项是phentolamine滴眼液0.75%获得老花眼适应证，该药此前已有逆转药物性瞳孔散大的适应证，此次拓展至老花眼治疗。在VEGA-3Ⅲ期研究中，第8天给药后12小时，27.2%的患者近视力至少改善15个字母，而安慰剂组为11.5%。这三项批准反映出眼科药物研发正在向更细分的治疗需求拓展，包括眼表症状管理、免疫性眼病以及年龄相关的近视力下降。

原始报道： Ophthalmology Times：FDA一天批准三项眼科新选择

⑨ Oculis｜干眼症精准治疗药物licaminlimab进入注册性临床研究关键阶段

2026年10月19日Oculis宣布，干眼症候选药物licaminlimab的PREDICT-1注册性临床研究完成患者随机分组，共纳入176名患者，其中约三分之二携带与药物治疗反应相关的特定TNFR1基因变异。

Licaminlimab是一种针对TNFR1介导炎症的生物治疗药物，研发思路是通过阻断TNFR1相关炎症信号，改善眼表炎症和干眼症状。与传统干眼症治疗主要依据症状、泪液分泌和眼表表现进行经验性用药不同，这项研究尝试利用基因检测识别更有可能获益的患者，实现精准治疗。此前Ⅱ期研究已经观察到患者眼部不适症状改善，且特定基因型患者的治疗反应更加明显。PREDICT-1的主要终点是特定基因型患者治疗第29天眼部不适程度的变化，预计2026年底公布初步结果。如果研究成功，有望为干眼症从广泛人群经验性治疗向生物标志物指导下的个体化治疗提供新证据。

原始资料： Oculis：Licaminlimab完成PREDICT-1注册性研究随机分组

⑩ Priovant｜新型口服免疫药物brepocitinib在非感染性葡萄膜炎Ⅲ期研究中达到全部主要终点

2026年10月30日 · 非感染性葡萄膜炎 · CLARITY-1和CLARITY-2 Ⅲ期积极结果显示，新型口服免疫调节药物brepocitinib在两项Ⅲ期CLARITY临床研究中取得积极结果。

该药是一种同时抑制TYK2和JAK1的靶向小分子药物，主要通过调节炎症细胞因子信号通路，降低异常免疫反应。两项研究共纳入371名患者，主要评估治疗失败时间，结果显示，两项研究均达到主要终点，CLARITY-1和CLARITY-2的风险比（HR）分别为0.27和0.22。合并分析显示，治疗48周时，达到无需糖皮质激素维持的炎症静止状态的患者比例为62%，安慰剂组为20%。非感染性葡萄膜炎是一类由免疫炎症引起的眼内疾病，严重时可能损害视网膜、脉络膜和视神经，甚至导致永久性视力下降。目前治疗通常需要使用糖皮质激素和其他免疫抑制剂，长期用药可能产生较多不良反应。Brepocitinib如果后续获批，有望为部分患者提供新的口服靶向免疫治疗方案。企业计划在2027年上半年提交补充新药申请。

原始报道： Ophthalmology Times：Brepocitinib在葡萄膜炎Ⅲ期研究中取得积极结果

⑪ Okogen｜病毒性结膜炎新型复方药物进入Ⅰ/Ⅱ期临床研究

2026年11月Okogen宣布，其候选药物Treyegen（OKG-0303）在感染性结膜炎治疗研究中完成首例患者给药，正式进入多中心Ⅰ/Ⅱ期临床研究。

该药采用复方制剂设计，包含研究性抗病毒成分ranpirnase，以及妥布霉素和羟甲唑啉，分别针对感染相关问题及眼部症状进行干预。其研发重点之一是腺病毒性结膜炎。目前腺病毒性结膜炎主要依靠支持性治疗控制症状，针对腺病毒感染本身的特异性抗病毒治疗仍存在明显不足。该候选药物如果能够证明安全性和有效性，有望为病毒性结膜炎提供新的治疗方向。不过，目前仅完成首例患者给药，仍属于早期临床研究，距离证明临床疗效还有较长距离。

原始报道： EyeWorld：感染性结膜炎新药Treyegen启动Ⅰ/Ⅱ期研究

⑫ City Therapeutics｜Stargardt病RNA干扰疗法CITY-RBP4首次进入人体临床试验

2026年11月12日 · Stargardt病（斯特格病）· Ⅰ期临床研究

首次人体给药。City Therapeutics宣布，其针对Stargardt病的RNA干扰候选药物CITY-RBP4完成首例受试者给药，正式进入Ⅰ期临床研究。

Stargardt病是一种与ABCA4基因突变相关的遗传性黄斑疾病，主要由于视网膜内有毒维生素A代谢产物逐渐积累，引起视网膜色素上皮和感光细胞损伤，患者可能在儿童或青年时期就出现中心视力进行性下降。目前该疾病尚缺乏获批的特异性治疗药物。CITY-RBP4采用GalNAc偶联小干扰RNA（siRNA）技术，目标是降低肝脏中视黄醇结合蛋白4（RBP4）的生成，从而减少维生素A向眼部的运输，希望从疾病代谢机制上减缓视网膜损伤。该研究首先评估药物安全性、耐受性、药代动力学及RBP4抑制效果，后续还将观察视网膜影像和视功能变化。值得关注的是，这种治疗并非直接修复ABCA4基因，而是通过干预相关代谢通路来减轻疾病进展，代表了遗传性眼病药物研发的一条新路线。目前仍处于Ⅰ期阶段，不能认为已经证明能够恢复视力。

原始报道： City Therapeutics：CITY-RBP4首次人体临床给药

⑬ Nacuity｜Usher综合征相关视网膜色素变性口服药物进入Ⅲ期研究

2026年11月6日 · Usher综合征相关视网膜色素变性 · Ⅲ期临床研究.

Nacuity Pharmaceuticals宣布，针对Usher综合征相关视网膜色素变性的候选药物NPI-001完成Ⅲ期临床研究首例患者给药。该药物是一种N-乙酰半胱氨酸酰胺（N-acetylcysteine amide）制剂，采用口服给药方式，研发目标是通过抗氧化相关机制减少视网膜光感受器细胞损伤。Usher综合征是一类遗传性疾病，患者可能同时出现听力障碍和视网膜色素变性，随着疾病进展，视野可能逐渐缩小，严重时导致视力丧失。此次Ⅲ期研究计划最多纳入80名成年患者，通过药物组与安慰剂组比较，评估药物能否减缓光感受器细胞丢失。这一研究的意义在于尝试通过全身口服药物实现对遗传性视网膜退行性疾病的干预，而不是完全依赖眼内注射或手术治疗。不过，目前研究刚开始给药，疗效仍有待临床数据验证。

原始报道： EyeWorld Weekly：NPI-001启动视网膜色素变性Ⅲ期研究

⑭ VeonGen｜Stargardt病双AAV基因治疗VG801获得FDA认可的Ⅲ期临床开发方案

2026年11月9日VeonGen Therapeutics宣布，其治疗Stargardt病的双AAV基因治疗候选药物VG801，在与美国FDA沟通后，就关键性Ⅲ期临床开发方案达成一致。

Stargardt病与ABCA4基因突变有关，而ABCA4基因片段较大，传统单一AAV载体难以完整递送。VG801采用双AAV技术，将较大的遗传信息分开递送，再通过细胞内机制实现功能重建。此前Ⅰ/Ⅱ期研究中，已有15名成人和儿童患者接受治疗，在13名具有可评估基线视力的患者中，11人视力提高至少5个ETDRS字母，7人提高至少10个字母，4人提高至少15个字母。该药物目前仍属于临床试验阶段，但FDA已经就后续关键性Ⅲ期研究设计达成一致，同时获得多项罕见病相关资格认定。这意味着遗传性黄斑疾病的基因治疗正在逐步向关键性临床验证阶段迈进。

原始报道： VeonGen：FDA与VG801关键性Ⅲ期开发方案达成一致

⑮ 中国研究团队｜人工智能模型实现病理性近视筛查、分级和病灶识别一体化

2026年11月5日报道 · 《Frontiers in Medicine》· AI眼底影像研究。中国福建莆田学院附属医院研究团队开发了一种名为MyoSpectrumNet的深度学习模型，尝试通过一张普通眼底彩色照片，同时完成病理性近视筛查、近视性黄斑病变分级、屈光度估计以及视网膜病灶识别。

研究整合了HPMI、PALM和MMAC三个公开眼底影像数据集，解决了不同数据库标注标准不统一、单一模型只能完成单项任务的问题。在病理性近视筛查方面，模型在两个数据集上的AUC分别达到0.985和0.993；近视性黄斑病变分级的加权Kappa值达到0.907，与专门训练的模型相当。研究还发现，模型在部分病灶识别任务中具有一定优势，但屈光度估计表现不及单独训练的模型。这项研究的意义在于推动眼底AI从单一疾病识别向多任务综合评估发展，未来有望用于基层眼科筛查、病理性近视风险识别及转诊辅助。不过，该研究主要基于公开数据集，仍需要前瞻性、多中心临床验证，不能直接替代眼科医生诊断。

原始论文：doi.org/10.3389/fmed.2026.1881289